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이 치료제는 지난 2017년 12월 미국 식품의약국(FDA)에서 먼저 희귀의약품 지정 승인을 받은 바이오리더스의 파이프라인(주력 제품군)이다.
지난해 11월 국내에서 임상 1상 계획을 승인 받은 BLS-M22는 이번 희귀의약품 지정 승인으로 임상시험 2상 진행 후 허가 및 심사비용 면제 등 제도 혜택을 받을 전망이다.
현재 임상 1상 시험을 진행 중인 이 치료제는 근육생성저해물질인 마이오스타틴 생성을 억제해 근육손실을 감소시키는 신약이다. 현재 개발된 약물은 스테로이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 정도에 그치고 있다.
BLS-M22는 면역치료제로서의 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료하도록 개발 중이다. 이 치료제는 먹는 약으로 개발된다.
회사 관계자는 “BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투트랙 전략으로 개발 중”이라며 “또 DMD 치료제 적응증 확대를 위해 근위축성 측색 경화증(ALS), 척수성 근위축증(SMA) 등에 대한 비즈니스 모델을 해외 유수의 제약사들과 협의 하고 있다”고 말했다.
